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Clinical  Management  Issues   2011; 5(2) 43

Clinical Management Issues

Maria Rosa Luppino 1

Prescrizione off-label: 
un’assunzione di responsabilità

Editoriale

1 Dirigente Farmacista, 
Azienda ULSS 20, Verona

Corresponding author
Dott.ssa Maria Rosa Luppino 
mluppino@unime.it

Nell’accezione comune, la prescrizione al 
di fuori delle indicazioni terapeutiche auto-
rizzate viene definita “off-label”. In realtà, la 
normativa in vigore nel nostro Paese defini-
sce “off-label” l’impiego di un farmaco non 
solo in termini di indicazioni terapeutiche 
ma anche di posologie non previste, secondo 
modalità di somministrazione non formal-
mente autorizzate oppure di prescrizioni in 
popolazioni di età non comprese o addirittu-
ra controindicate nell’ambito del Riassunto 
delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), 
ossia della scheda tecnica.

Tale materia, in Italia, è regolamentata 
da normative ben precise che individuano 
sostanzialmente due modalità principali 
attraverso le quali, in mancanza di valide al-
ternative terapeutiche, può essere effettuata 
una prescrizione off-label:

Legge n. 648/1996; y
Legge 94/1998. y
La netta distinzione tra i due atti nor-

mativi può essere individuata, innanzitutto, 
nella rimborsabilità al cittadino della pre-
scrizione off-label, che, nel caso della prima 
norma, viene consentita solo se il principio 
attivo rientra negli elenchi periodicamente 
aggiornati dalla Agenzia regolatoria (AIFA) 
mentre con la seconda non può essere im-
plementata. Va da sé che, per entrambe le ti-
pologie di prescrizione, è perentorio rendere 
consapevole il paziente dei possibili rischi o 
dell’assoluta incertezza che sottende la pre-
scrizione off-label attraverso la sottoiscrizio-
ne del cosiddetto “consenso informato”. Se 
da un lato, tuttavia, il prescrittore che ritiene 
opportuno somministrare un farmaco inclu-
so negli elenchi AIFA ai sensi della Legge 

n. 648/1996 può sentirsi legittimato alla 
prescrizione stessa dall’Autorità regolatoria 
che ha già valutato le evidenze disponibili, la 
Legge n. 94/1998 lascia al medico la respon-
sabilità piena della scelta terapeutica.

A questo proposito, tra le situazioni cli-
niche nelle quali più frequentemente si re-
gistra l’uso off-label va rilevato sicuramente 
l’impiego nella popolazione pediatrica di 
farmaci autorizzati nella popolazione adulta. 
Ciò avviene a causa dell’esiguità e, in certi 
casi, della mancanza assoluta di sperimen-
tazioni cliniche condotte in questo target 
di pazienti. A questo proposito, si pensi al 
paziente pediatrico affetto da patologie di 
tipo psichiatrico per il quale le opzioni te-
rapeutiche disponibili, tra cui alcune sono 
propriamente off-label, sono state ogget-
to a più riprese di comunicazioni da parte 
delle Agenzie regolatorie. Questo è il caso 
della classe terapeutica degli antidepressivi 
SSRI (inibitori selettivi del reuptake della 
serotonina), il cui utilizzo soprattutto nel-
la popolazione pediatrica è stato correlato 
all’aumento del rischio di sviluppare com-
portamenti autolesivi o suicidari.

Altro target di popolazione “trascurato” 
potrebbe essere considerato quello costitui-
to dalle donne in gravidanza, per le quali 
la maggior parte dei farmaci è controin-
dicata a causa del potenziale teratogeno. 
Può anche accadere che nell’ambito della 
medesima classe terapeutica, l’uso di alcuni 
principi attivi sia regolarmente autorizzato 
in gravidanza mentre altri non lo siano. Em-
blematico il caso delle eparine a basso peso 
molecolare. Mentre, infatti, per nadroparina, 
parnaparina e reviparina (e dalteparina solo 



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Editoriale

per la formulazione da 100.000 UI/4 ml) 
i rispettivi RCP riportano chiaramente la 
controindicazione d’uso in gravidanza, per 
tutte le altre EPBM, nella sezione gravidan-
za, si raccomanda cautela e/o la verifica della 
assoluta necessità della prescrizione ma non 
una controindicazione formale.

Le incertezze sulla sicurezza di impiego, 
come evidenziato nei casi sopra citati do-
vrebbero indurre il prescrittore a una mag-
giore cautela nella sua scelta terapeutica so-
prattutto se sono a disposizione alternative, 
con un rapporto rischio/beneficio meno 
sfavorevole.

Per chi desidera approfondire

Prescrizione off-label. Normative e applicazioni (formato ebook)
Achille Patrizio Caputi, Maria Rosa Luppino
Prezzo: 11,28 €
ISBN 978-88-8968-866-3 
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Aggiornato ad aprile 2011

Le domande che il medico si pone in relazione alla prescrizione dei farmaci in modalità off-label, ossia al di fuori di 
quanto previsto dal Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto autorizzato, sono numerose e spesso non è semplice 
trovare le risposte. 
A partire dalle normative che regolano la prescrizione off-label, il testo fornisce indicazioni per usare i farmaci in modo 
consapevole, sulla base delle evidenze scientifiche e in modo conforme a quanto stabilito dalle Leggi italiane. 
Alcuni esempi, nell ’ambito della pediatria, dell ’oncologia e della psichiatria, ne chiariscono l ’uso corretto nella pratica 
clinica.

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http://www.edizioniseed.it/libro.aspx?id=443

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