5© SEEd Tutti i diritti riservatiFarmeconomia e percorsi terapeutici 2011;12(Suppl 2) Health Technology Assessment La strategia della Politica Sanitaria moder- na, dunque, non mira più a limitare la spesa tout-court, bensì ad assicurare ai cittadini, in termini di outcome di salute, il massimo che si può ricavare dall’impiego razionale delle risorse destinate alla Sanità. CHE COS’è uN HEALTH TECHNOLOgy ASSESSMENT (HTA)? Coerentemente, a partire dalla metà degli anni ’70 del secolo scorso è andata affermandosi una forma di ricerca denominata Health Techno- logy Assessment (HTA). L’HTA è la complessi- va e sistematica valutazione multidisciplinare e multiprofessionale delle conseguenze assisten- ziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione. L’attività di HTA è considerata il ponte tra la ricerca e la politica sanitaria, o, più precisa- mente, una forma di ricerca (secondaria) che uti- lizza e assembla in modo sistematico informa- zioni provenienti da ricerche originali (ricerche primarie) al fine di permettere ai policy-maker di prendere decisioni informate e condivise sull’adozione di tecnologie sanitarie. Una valutazione del tipo HTA non riguarda genericamente la tecnologia in sé, ma l’utilizzo che della tecnologia stessa viene fatto quale par- te di una terapia complessa per la prevenzione, la diagnosi, la cura o la riabilitazione di indivi- dui affetti da una malattia o a rischio di svilup- parla: in breve, un HTA si occupa di valutare il contributo di una tecnologia, in assoluto e in relazione ad altre tecnologie disponibili, quando calata/e in un percorso assistenziale. Per questo motivo è necessaria la collaborazione tecnica di ricercatori esperti di varie discipline: clinici, economisti, epidemiologi, statistici, ecc., unita- mente all’intervento gestionale dei decisori. Attualmente, al momento in cui una tecno- logia diviene disponibile siamo in grado di ri- spondere ad alcune domande: che cos’è? Quanto è efficace quando usata in condizioni ideali? Quanto è rischiosa o sicura in condizioni idea- li? Al fine di concorrere a informare al meglio il decision maker a prendere decisioni razionali di politica sanitaria, vi sono anche altre doman- PREMESSA Negli ultimi tre decenni del secolo scorso si è assistito nei Paesi sviluppati a un’impe- tuosa crescita delle spese sanitarie imputabile essenzialmente a tre fattori: l’invecchiamento demografico, la crescita delle aspettative, l’in- troduzione di nuove tecnologie, normalmente più efficaci e costose, almeno nel breve periodo. A latere si è verificato (e accentuato nell’ulti- mo decennio), accanto a una grande crescita dell’ammontare di risorse richieste per la ge- stione della assistenza sanitaria, il progressivo ingenerarsi di una stagnazione delle economie, il cui perdurare è solo in parte ascrivibile a fat- tori puramente congiunturali. La coincidenza di queste due contrapposte realtà ha prodotto una maggiore attenzione da parte dei policy-maker all’uso che delle risorse sanitarie viene fatto. Attenzione che, in genera- le, si è concretizzata nello sviluppo di iniziative politiche finalizzate al contenimento della spesa, in particolare nel primo periodo. Più recentemente, alcuni Paesi avanzati con servizi sanitari a copertura universale hanno cercato di abbandonare il paradigma secondo cui le risorse destinate all’assistenza sanitaria rappresentano meramente una spesa, che va contenuta, vuoi agendo sui prezzi, vuoi razio- nandone l’accessibilità. L’approdo naturale di questi Paesi è confluito verso la scelta di un pa- radigma alternativo, che concepisce l’assistenza sanitaria quale investimento in salute, da otti- mizzare sotto il profilo della “resa”, ricercando il massimo risultato in termini di salute in con- fronto alle risorse impiegate, ovvero il miglior rapporto tra costi ed efficacia/benefici. Si sta, di fatto, assistendo a una transizione della Politica Sanitaria dalla persecuzione di obiettivi monodimensionali (solo l’efficacia o solo il costo dell’assistenza sanitaria) a quella di obiettivi pluridimensionali, che correlano l’efficacia dell’assistenza ai costi che essa ge- nera quando viene utilizzata concretamente in una popolazione di soggetti, e collocano que- ste informazioni nel contesto epidemiologico, clinico/assistenziale, economico, sociale ed etico/politico in cui le decisioni vengono real- mente prese. Lorenzo G. Mantovani (1), Giuseppe La Torre (2), Giancarlo Cesana (3), Walter Ricciardi (4) (1)CIRFF, Università degli studi Federico II, Napoli (2)Dipartimento di Sanità Pubblica e Malattie infettive, Università La Sapienza, Roma (3)CESP, Università di Milano Bicocca, Monza (4)Istituto di Igiene, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma 6 © SEEd Tutti i diritti riservati Farmeconomia e percorsi terapeutici 2011;12(Suppl 2) Health Technology Assessment de che vanno poste: quanto è sicura/rischiosa la tecnologia quando è usata nella comune pratica? Da chi verrà utilizzata? Quanto verrà utilizzata? Come verrà utilizzata? Quali effetti permette di ottenere nella pratica clinica? Quanto costano l’utilizzo, il non utilizzo, l’utilizzo improprio della tecnologia? Qual è il rapporto tra costi ed effetti nella comune pratica clinica? Quali sono le conseguenze di tipo organizzativo, etico e le- gale derivanti dal suo uso? QuALI SONO LE AREE DI APPLICAZIONE DELL’HTA? L’ambito di applicazione della valutazione delle tecnologie sanitarie è ampio, e comprende interventi di carattere preventivo (ad es. vaccini, screening di popolazione), diagnostica (analisi biochimiche, genetiche, radiologiche, di medi- cina nucleare), terapeutico (farmaci, dispositivi biomedici, radiologia interventistica), riabilita- tivo ed, infine, interventi di telemedicina (ad es. telesorveglianza assistita). Più precisamente, la valutazione delle tecnologie sanitarie riguarda le modalità di uso appropriato nella pratica cli- nica di tutte queste tipologie di intervento e le loro interrelazioni, e riguarda perciò i percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali effettiva- mente operati nella pratica. QuALI SONO LE FASI DI uN HTA? Vi è accordo sul fatto che un HTA si com- ponga generalmente di 9 macro-ambiti: i primi 4 sono incentrati sulla malattia cui la tecnologia è diretta, ne danno la dimensione complessiva, e producono informazioni utili alla seguenti fasi. I successivi 4 macro-ambiti si occupano di va- lutare nel concreto la tecnologia sotto i profili clinico, economico, sociale, organizzativo, etico e giuridico. L’ultimo ambito fornisce in maniera concisa raccomandazioni circa l’adozione della tecnologia e le future aree di ricerca. Vediamo di seguito di entrare brevemente nel dettaglio dei singoli macro-ambiti. Epidemiologia della malattia cui la tecnologia è diretta Questo “ambito” di un report HTA si occu- pa di descrivere il carico di malattia (burden of disease), cioè la frequenza con cui una malattia si presenta nella popolazione (prevalenza) e la velocità con cui essa si diffonde (incidenza) e le determinanti (e loro dinamiche) della malat- tia stessa (fattori di rischio o di protezione). A lato di una parte generale sulla malattia, il focus viene incentrato sulla parte di popolazione cui la tecnologia è specificamente diretta (la cosid- detta indicazione terapeutica). Impatto clinico della malattia In questa sezione la malattia viene descritta sotto il profilo clinico, dall’individuazione dei fattori eziologici all’evoluzione fino a descrive- re la prognosi e i fattori a essa correlati. Anche in questo caso, l’attenzione viene focalizzata sul subset di malattia bersaglio della tecnologia. Impatto economico e sociale della malattia In questo paragrafo vengono presentate evi- denze relative al burden of disease sotto il pro- filo dei costi sanitari della gestione dei pazienti affetti dalla malattia e sotto quelli dell’impatto sulla società, inclusi i cosiddetti costi sociali. Impatto umanistico (qualità di vita) della malattia In questo ambito va sviluppato il discorso circa gli effetti della malattia sulla qualità di vita dei soggetti che ne sono affetti. Questa sezione è, ovviamente, di particolare importanza nelle patologie cronico degenerative. Valutazione dell’efficacia della tecnologia (e delle tecnologie alternative) In questo ambito la tecnologia viene descrit- ta, e viene condotta una vera e propria revisione sistematica delle prove di efficacia, in assoluto e in relazione alle tecnologie alternative dispo- nibili e correntemente utilizzate. Valutazione economica (costo-efficacia/ beneficio) della tecnologia (rispetto alle tecnologie alternative) In questa sezione viene condotta e presen- tata la valutazione economica della tecnologia in relazione alle tecnologie alternative, presen- tando rapporti (incrementali) di costo-efficacia/ utilità/beneficio propri dello specifico contesto decisionale. Aspetti organizzativi e gestionali della tecnologia e del suo utilizzo In questo ambito vengono discussi gli aspet- ti relativi al concreto utilizzo della tecnologia, evidenziando eventuali criticità organizzative e gestionali per una corretta implementazione della tecnologia stessa. Si tratta di aspetti deci- sivi, in quanto affrontano il problema di come rendere “reale” ciò che sia stato individuato come “razionale”. Aspetti etici e sociali dell’utilizzo della tecnologia In questo ambito vengono discussi gli aspetti bioetici relativi all’uso della tecnologia, unita- mente all’inquadramento del suo utilizzo nel sistema giuridico di riferimento, e delle possibili implicazioni di natura medico-legale. Conclusioni e raccomandazioni In questo ambito finale si esprimono, ad uso di tutti i potenziali stakeholder, le racco- 7© SEEd Tutti i diritti riservatiFarmeconomia e percorsi terapeutici 2011;12(Suppl 2) L. G. Mantovani, G. La Torre, G. Cesana, W. Ricciardi mandazioni relative all’adozione o meno della tecnologia e le eventuali limitazioni o estensioni d’uso, ad esempio per specifici gruppi di sog- getti. Si riassumono anche le maggiori aree di incertezza e i percorsi che la ricerca dovrebbe condurre per coprire tali aree sensibili. L’ HTA si è dimostrato a livello internazio- nale un utile strumento finalizzato a informare in modo sistematico e razionale le scelte di poli- tica sanitaria; a gestire l’incertezza insita in tali scelte attraverso la condivisione della conoscen- za tra diversi professionisti e l’individuazione di aree sensibili verso cui indirizzare la ricerca futura; ad assistere nel concreto il policy maker nell’atto di destinare le risorse là dove produ- cano maggior valore (sanitario, economico, sociale) per i singoli individui e per la società nel suo complesso. BIBLIOgRAFIA DI RIFERIMENTO La Torre G, Ricciardi W. Health Technology Assessment. Principi, Dimensioni e Strumenti. Torino: SE• Ed, 2010 Mantovani LG. Health Technology Assessment. Principi, concetti, strumenti operativi. Milano: Edizioni Il Sole • 24 Ore, 2011